Hãng dược Mỹ Moderna – Ảnh: REUTERS
Đầu tháng 8, Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt mFLUSIVA của Moderna – vắc xin cúm mùa đầu tiên sử dụng công nghệ mRNA được cấp phép tại Mỹ.
Hai tuần sau, Moderna và Hãng dược Merck công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 3 của một liệu pháp mRNA cá thể hóa nhằm ngăn ung thư hắc tố da tái phát và lan rộng.
Hai sự kiện cho thấy một bước chuyển quan trọng: mRNA đang được phát triển từ một nền tảng vắc xin thành công cụ được điều chỉnh cho nhiều mục tiêu y học khác nhau.
Từ vắc xin cúm đầu tiên đến nền tảng mRNA đa năng
Ngày 5-8, FDA phê duyệt mFLUSIVA để phòng cúm mùa cho người từ 50 tuổi trở lên, theo Đài ABC. Đây là vắc xin cúm mùa mRNA đầu tiên được cơ quan này cấp phép. Theo FDA, sản phẩm được chỉ định phòng bệnh do các chủng vi rút cúm A và B có trong vắc xin gây ra.
Kết quả thử nghiệm quy mô lớn với hơn 40.000 người từ 50 tuổi trở lên cho thấy mFLUSIVA giúp giảm nguy cơ mắc cúm tốt hơn 26,6% so với một vắc xin cúm liều chuẩn được sử dụng để đối chứng.
Một lợi thế quan trọng của nền tảng mRNA là khả năng cập nhật công thức nhanh hơn khi các chủng vi rút lưu hành thay đổi, do không nhất thiết phải dựa vào quy trình sản xuất vắc xin truyền thống.
Về cơ chế, mRNA như một bản hướng dẫn tạm thời đưa vào tế bào. Thay vì đưa trực tiếp kháng nguyên vào cơ thể, vắc xin mRNA cung cấp thông tin để tế bào tự tạo ra protein hay thành phần mục tiêu, từ đó kích hoạt hệ miễn dịch. Sau khi thực hiện nhiệm vụ, phân tử mRNA bị phân hủy.
Điểm đặc biệt là cùng một nguyên lý có thể được thay đổi để hướng hệ miễn dịch tới những mục tiêu hoàn toàn khác nhau. Nhờ đó, mRNA trở thành một trong những nền tảng được theo đuổi mạnh mẽ trong lĩnh vực ung thư.
Hãng dược Mỹ Merck hợp tác cùng Hãng dược Moderna phát triển liệu pháp mRNA cá thể hóa nhằm ngăn ung thư – Ảnh: REUTERS
Cá nhân hóa vắc xin cho từng loại khối u
Ngày 19-8, Moderna và Merck cho biết liệu pháp tân kháng nguyên cá thể hóa dựa trên mRNA (Intismeran) kết hợp với thuốc miễn dịch Keytruda đã đạt các mục tiêu chính trong thử nghiệm giai đoạn 3 trên bệnh nhân ung thư hắc tố da có nguy cơ cao.
Nghiên cứu gồm 1.137 bệnh nhân giai đoạn IIB-IV đã được phẫu thuật loại bỏ khối u, theo thông cáo báo chí chung của Moderna và Merck.
Các nhà nghiên cứu phân tích đặc điểm di truyền của khối u ở từng bệnh nhân, xác định những đột biến có thể trở thành “dấu hiệu nhận diện” rồi thiết kế một vắc xin mRNA phù hợp với người đó.
Về nguyên lý, đây là một hình thức điều trị được cá nhân hóa ở cấp độ phân tử: thay vì sử dụng một công thức giống nhau cho mọi bệnh nhân, vắc xin được thiết kế dựa trên đặc điểm riêng của khối u.
Trong thử nghiệm, Intismeran được sử dụng cùng Pembrolizumab – hoạt chất trong Keytruda. Pembrolizumab giúp tăng cường hoạt động của hệ miễn dịch, còn Intismeran cung cấp mục tiêu để các tế bào miễn dịch nhận biết và tấn công. Sự kết hợp này nhằm tạo ra một phản ứng miễn dịch mạnh và có định hướng hơn đối với tế bào ung thư.
Theo Moderna và Merck, liệu pháp làm giảm đáng kể nguy cơ ung thư tái phát và di căn so với chỉ dùng Keytruda đơn thuần.
Các công ty cho biết chưa phát hiện vấn đề an toàn mới trong thử nghiệm. Tuy nhiên, dữ liệu chi tiết vẫn chưa được công bố đầy đủ và sẽ được trình bày tại một hội nghị y khoa quốc tế sắp tới.
Đáng chú ý, Moderna và Merck đang mở rộng thử nghiệm Intismeran sang nhiều loại ung thư, trong đó có ung thư phổi không tế bào nhỏ, ung thư bàng quang và ung thư thận.
Nếu thành công, những nghiên cứu này có thể mở rộng khái niệm “vắc xin ung thư” từ một thử nghiệm đầy hứa hẹn thành một phương thức điều trị có thể áp dụng cho nhiều khối u rắn.
Dù vậy, còn nhiều câu hỏi phải được giải đáp trước khi công nghệ này trở thành phương pháp điều trị phổ biến. Việc tạo một vắc xin riêng cho từng bệnh nhân có thể phức tạp và tốn kém hơn sản xuất vắc xin thông thường.
Nhìn chung, những diễn biến liên tiếp trong tháng 8 cho thấy mRNA đang bước sang một giai đoạn mới.
Thành công của Moderna và Merck chưa có nghĩa vắc xin mRNA đã trở thành “thuốc chữa ung thư”, nhưng nó cung cấp thêm bằng chứng quan trọng rằng công nghệ này có thể vượt ra ngoài vai trò ban đầu của một công cụ phòng bệnh truyền nhiễm và tiến sâu hơn vào y học cá thể hóa.
